Vigabatriinin annostus infantiilispasmioireyhtymän hoidossa

Amerikkalaisessa vuonna 2001 julkaistussa monikeskustutkimuksessa «Elterman RD, Shields WD, Mansfield KA ym. Randomized trial of vigabatrin in patients with infantile spasms. Neurology 2001;57:1416-21 »1satunnaistettiin 179 alle 2-vuotiasta lasta, joiden infantiilispasmidiagnoosista oli kulunut korkeintaan 3 kuukautta, saamaan joko pientä (18–36 mg/kg/vrk) tai isoa annosta (100–148 mg/kg/vrk) vigabatriinia. Satunnaistaminen tapahtui keskimäärin 7–8 kuukauden iässä (mediaanit 6,4–6,8 kuukautta). Osa potilaista sai epilepsialääkkeitä, mutta ketään ei oltu hoidettu ACTH:lla, kortikosteroideilla tai valproaatilla. Kryptogeenisen etiologian osuus oli suurin piirtein sama (31–33 %) kummassakin ryhmässä. 37 lasta poistui eri syistä (ei haittavaikutusten vuoksi, pääosin puuttuvaa tietoa) tutkimuksesta ennen hoitotuloksen arviointia. Lopputulosmuuttuja oli niiden lasten lukumäärä, jotka olivat olleet spasmittomia vähintään 7 vuorokauden ajan siten, että spasmit loppuivat jo ensimmäisen 2 hoitoviikon aikana. Hoitotulos varmistettiin 8 tunnin video-EEG-tutkimuksella.

Spasmittomia oli isoa vigabatriiniannosta saaneissa joukossa lapsia 24/67 (36 %) ja pientä annosta saaneissa 8/75 (11 %): RR 3,36 (95 % luottamusväli 1,62–6,96), NNT 4 (3–9). Vigabatriinille vastanneista 16 % sai relapsin 3 ensimmäisen hoitokuukauden aikana.

• Tutkimuksen laatu: kelvollinen
• Sovellettavuus: hyvä
• Kommentti: Riskisuhde, NNT ja luottamusväli laskettu annetuista luvuista. Muu käytetty epilepsialääkitys saattoi jonkin verran vaikuttaa tuloksiin; tätä ei yritetty analysoida. Heikkouksina suuri tutkimuksesta poispudonneiden määrä ja se, että tutkijat eivät olleet sokkoutettuja hoidon suhteen. Vahvuutena suuri potilasmäärä ja video-EEG-diagnostiikan käyttö. Pieni annos oli selkeästi pienempi kuin oletettu tehokas annos ja toimi "aktiivisena lumelääkkeenä".