Lasten lääkehoidon indikaatiot ja toteutus
Lisätietoa aiheesta
24.9.2026
- Lasten ja nuorten kolesterolipitoisuutta pienentävän lääkehoidon aloitusta tulee harkita ja lääkitys toteuttaa asiaan perehtyneen pediatrin tai lastenendokrinologin valvonnassa.
- Lääkehoidon aloitus on lapsilla tarpeen familiaalista hyperkolesterolemiaa (FH-tautia) sairastavilla, sydämen-, munuaisen- tai kantasolusiirron saaneilla sekä tyypin 1 tai 2 diabetesta sairastavilla ja kroonista munuaissairautta sairastavilla, joilla on suuri LDL-kolesterolipitoisuus (LDL-kolesteroli dieetti- ja elämätapahoidosta huolimatta yli 3,4 mmol/l).
- Tutkimusnäyttö siitä, missä iässä FH-taudin lääkehoito tulisi aloittaa maksimaalisen hyödyn saavuttamiseksi valtimotaudin ehkäisyssä, puuttuu.
- Varhain aloitettu statiinihoito FH-taudissa hidastaa tai estää kyynärvaltimon endoteelitoiminnan häiriöitä «de Jongh S, Lilien MR, op't Roodt J ym. Early statin therapy restores endothelial function in children with familial hypercholesterolemia. J Am Coll Cardiol 2002;40:2117-21 »1 ja karotisvaltimon intima-mediakerroksen paksuuntumista «Rodenburg J, Vissers MN, Wiegman A ym. Statin treatment in children with familial hypercholesterolemia: the younger, the better. Circulation 2007;116:664-8 »2, «Kusters DM, Avis HJ, de Groot E ym. Ten-year follow-up after initiation of statin therapy in children with familial hypercholesterolemia. JAMA 2014;312:1055-7 »3, «Braamskamp MJ, Hutten BA, Wiegman A. Early initiation of statin treatment in children with familial hypercholesterolaemia. Curr Opin Lipidol 2015;26:236-9 »4, «Wiegman A, Gidding SS, Watts GF ym. Familial hypercholesterolaemia in children and adolescents: gaining decades of life by optimizing detection and treatment. Eur Heart J 2015;36:2425-37 »5, «Catapano AL, Graham I, De Backer G ym. 2016 ESC/EAS Guidelines for the Management of Dyslipidaemias. Eur Heart J 2016;37:2999-3058 »6, «Braamskamp MJAM, Langslet G, McCrindle BW ym. Effect of Rosuvastatin on Carotid Intima-Media Thickness in Children With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia: The CHARON Study (Hypercholesterolem»7.
- Ensisijaisena lääkkeenä ovat statiinit.
- Tutkimusnäyttö:
- Tutkimustieto statiinien tehosta ja turvallisuudesta pitkäaikaiskäytössä lapsilla on edelleen jossain määrin rajallista.
- Hyperkolesterolemian hoidossa statiinit ovat lapsilla yhtä tehokkaita kuin aikuisillakin ja nykyisen tiedon valossa myös turvallisia «Wiegman A, Hutten BA, de Groot E ym. Efficacy and safety of statin therapy in children with familial hypercholesterolemia: a randomized controlled trial. JAMA 2004;292:331-7 »8, «Vuorio A, Kuoppala J, Kovanen PT ym. Statins for children with familial hypercholesterolemia. Cochrane Database Syst Rev 2019;2019: »9, «Llewellyn A, Simmonds M, Marshall D, ym. Efficacy and safety of statins, ezetimibe and statins-ezetimibe therapies for children and adolescents with heterozygous familial hypercholesterolaemia: System»10. Kuten aikuisilla, myös lapsilla statiinihoitoon on osoitettu liittyvän lisääntynyt tyypin 2 diabeteksen riski, mutta yhteyttä ei ole havaittu FH-tautia sairastavilla lapsilla «Joyce NR, Zachariah JP, Eaton CB ym. Statin Use and the Risk of Type 2 Diabetes Mellitus in Children and Adolescents. Acad Pediatr 2017;17:515-522 »11.
- Meta-analyysi vuodelta 2019 löysi 9 hyvätasoista lapsilla ja nuorilla tehtyä statiinitutkimusta «Vuorio A, Kuoppala J, Kovanen PT ym. Statins for children with familial hypercholesterolemia. Cochrane Database Syst Rev 2019;2019: »9.
- Tutkimusten kesto oli 3–24 kuukautta. LDL-kolesterolipitoisuus pieneni keskimäärin 32 %. Lääkkeiden siedettävyys oli hyvä, eikä haittavaikutusten esiintymisessä havaittu eroja lumeeseen nähden.
- Meta-analyysissä, jossa koottiin yhteen 13 tutkimusta, joissa oli käytetty statiineja, etsetimibiä tai niiden yhdistelmää, todettiin, että statiinihoito pienentää LDL-kolesterolipitoisuutta noin 34 % ja etsetimibi lisää sen tehoa LDL-kolesterolipitoisuuden pienentämisessä «Llewellyn A, Simmonds M, Marshall D, ym. Efficacy and safety of statins, ezetimibe and statins-ezetimibe therapies for children and adolescents with heterozygous familial hypercholesterolaemia: System»10.
- Tutkimusnäyttö:
- Eurooppalaisen asiatuntijasuosituksen mukaan lääkehoidon (statiinihoito) aloitusta FH-taudissa tulee harkita 8–10 vuoden iästä alkaen sekä pojille että tytöille «Catapano AL, Graham I, De Backer G ym. 2016 ESC/EAS Guidelines for the Management of Dyslipidaemias. Eur Heart J 2016;37:2999-3058 »6, «Wiegman A, Hutten BA, de Groot E ym. Efficacy and safety of statin therapy in children with familial hypercholesterolemia: a randomized controlled trial. JAMA 2004;292:331-7 »8, «Vuorio A, Kuoppala J, Kovanen PT ym. Statins for children with familial hypercholesterolemia. Cochrane Database Syst Rev 2019;2019: »9.
- Lääkityksen aloitus FH-taudissa:
- Lääkitys voidaan aloittaa 8–10 ikävuodesta alkaen ja yksilöllisesti harkiten jo ennen 8 ikävuotta (esimerkiksi lähisuvussa hyvin varhaista sepelvaltimotautia). Aloitusikään ja -päätökseen vaikuttavat LDL-kolesterolipitoisuus vähintään puolen vuoden ruokavaliohoidon jälkeen (sisältäen kasvistanoli- tai -sterolituotteet), valtimosairauden sukurasitus ja muut valtimosairauden riskitekijät (esimerkiksi diabetes). Lääkehoidon perusteet tulee keskustella huolellisesti sekä potilaan että potilaan vanhempien kanssa.
- Statiinihoito aloitetaan pienimmällä suositellulla vuorokausiannoksella: pravastatiini 20 mg/vrk, simvastatiini 10 mg/vrk, lovastatiini 20 mg/vrk, atorvastatiini 10 mg/vrk rosuvastatiini 5–10 mg/vrk. Annosta suurennetaan tarvittaessa vasteen mukaan «Catapano AL, Graham I, De Backer G ym. 2016 ESC/EAS Guidelines for the Management of Dyslipidaemias. Eur Heart J 2016;37:2999-3058 »6, «Wiegman A, Hutten BA, de Groot E ym. Efficacy and safety of statin therapy in children with familial hypercholesterolemia: a randomized controlled trial. JAMA 2004;292:331-7 »8, «Vuorio A, Kuoppala J, Kovanen PT ym. Statins for children with familial hypercholesterolemia. Cochrane Database Syst Rev 2019;2019: »9, «Llewellyn A, Simmonds M, Marshall D, ym. Efficacy and safety of statins, ezetimibe and statins-ezetimibe therapies for children and adolescents with heterozygous familial hypercholesterolaemia: System»10.
- Stanolimargariinien käyttö parantaa statiinihoidon tehoa «Vuorio AF, Gylling H, Turtola H ym. Stanol ester margarine alone and with simvastatin lowers serum cholesterol in families with familial hypercholesterolemia caused by the FH-North Karelia mutation. A»12.
- Vaihtoehtona statiinihoidolle ovat sappihappoja sitovat lääkkeet, mutta kolestyramiinilla ja kolestipolilla on yleisenä haittavaikutuksena suu- ja suolisto-oireet, joten tästä johtuen niiden siedettävyys on huono.
- Tehdyn katsauksen «Clauss S, Wai KM, Kavey RE ym. Ezetimibe treatment of pediatric patients with hypercholesterolemia. J Pediatr 2009;154:869-72 »13 mukaan etsetimibin käytöllä lasten FH-taudin hyperkolesterolemian hoidossa voidaan saavuttaa LDL-kolesterolipitoisuuden jopa yli 20 %:n pieneneminen. Merkittäviä haittavaikutuksia ei raportoitu. Etsetimibin käyttö vaihtelee Euroopassa maittain paljon «Ramaswami U, Futema M, Bogsrud MP ym. Comparison of the characteristics at diagnosis and treatment of children with heterozygous familial hypercholesterolaemia (FH) from eight European countries. Athe»14.
- Etsetimibin yhdistäminen statiiniin saattaa parantaa hoitovastetta «Davidson M. The efficacy of colesevelam HCl in the treatment of heterozygous familial hypercholesterolemia in pediatric and adult patients. Clin Ther 2013;35:1247-52 »15.
- Erityistilanteissa, joissa hyvin suuren riskin potilaalla ei saavuteta maksimaalisesta statiinihoidosta huolimatta hoitotavoitteita, voidaan harkita PCSK9:n estäjän käyttöä «Santos RD, Wiegman A, Caprio S, ym. Alirocumab in Pediatric Patients With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia: A Randomized Clinical Trial. JAMA Pediatr 2024;178(3):283-293 »16.
- FH-taudin hoidon tavoitteet lapsilla ja nuorilla määräytyvät ensisijaisesti sen mukaan, kuinka raskas suvun sepelvaltimotautianamneesi on. LDL-kolesterolipitoisuudessa tavoitteena tulee olla vähintään alle 3,5 mmol/l, ihannetavoitteena alle 2,5 mmol/l.
- Hoitovasteen ja haittavaikutusten seuranta toteutetaan samoilla periaatteilla kuin aikuisilla huomioiden myös kasvun ja kehityksen seuranta. Ensimmäinen seurantakäynti on 1–2 kuukauden kuluttua lääkehoidon aloituksesta, sen jälkeen 6–12 kuukauden välein. Ennen statiinin aloitusta ja ensimmäisellä seurantakäynnillä määritetään seerumin ALAT ja CK. Potilasta ja vanhempia neuvotaan lihasoireiden mahdollisuudesta ja menettelystä niiden ilmaantuessa.
Kirjallisuutta
- de Jongh S, Lilien MR, op't Roodt J ym. Early statin therapy restores endothelial function in children with familial hypercholesterolemia. J Am Coll Cardiol 2002;40:2117-21 «PMID: 12505222»PubMed
- Rodenburg J, Vissers MN, Wiegman A ym. Statin treatment in children with familial hypercholesterolemia: the younger, the better. Circulation 2007;116:664-8 «PMID: 17664376»PubMed
- Kusters DM, Avis HJ, de Groot E ym. Ten-year follow-up after initiation of statin therapy in children with familial hypercholesterolemia. JAMA 2014;312:1055-7 «PMID: 25203086»PubMed
- Braamskamp MJ, Hutten BA, Wiegman A. Early initiation of statin treatment in children with familial hypercholesterolaemia. Curr Opin Lipidol 2015;26:236-9 «PMID: 25943840»PubMed
- Wiegman A, Gidding SS, Watts GF ym. Familial hypercholesterolaemia in children and adolescents: gaining decades of life by optimizing detection and treatment. Eur Heart J 2015;36:2425-37 «PMID: 26009596»PubMed
- Catapano AL, Graham I, De Backer G ym. 2016 ESC/EAS Guidelines for the Management of Dyslipidaemias. Eur Heart J 2016;37:2999-3058 «PMID: 27567407»PubMed
- Braamskamp MJAM, Langslet G, McCrindle BW ym. Effect of Rosuvastatin on Carotid Intima-Media Thickness in Children With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia: The CHARON Study (Hypercholesterolemia in Children and Adolescents Taking Rosuvastatin Open Label). Circulation 2017;136:359-366 «PMID: 28592434»PubMed
- Wiegman A, Hutten BA, de Groot E ym. Efficacy and safety of statin therapy in children with familial hypercholesterolemia: a randomized controlled trial. JAMA 2004;292:331-7 «PMID: 15265847»PubMed
- Vuorio A, Kuoppala J, Kovanen PT ym. Statins for children with familial hypercholesterolemia. Cochrane Database Syst Rev 2019;2019: «PMID: 31696945»PubMed
- Llewellyn A, Simmonds M, Marshall D, ym. Efficacy and safety of statins, ezetimibe and statins-ezetimibe therapies for children and adolescents with heterozygous familial hypercholesterolaemia: Systematic review, pairwise and network meta-analyses of randomised controlled trials. Atherosclerosis 2025;401():118598 «PMID: 39343641»PubMed
- Joyce NR, Zachariah JP, Eaton CB ym. Statin Use and the Risk of Type 2 Diabetes Mellitus in Children and Adolescents. Acad Pediatr 2017;17:515-522 «PMID: 28232259»PubMed
- Vuorio AF, Gylling H, Turtola H ym. Stanol ester margarine alone and with simvastatin lowers serum cholesterol in families with familial hypercholesterolemia caused by the FH-North Karelia mutation. Arterioscler Thromb Vasc Biol 2000;20:500-6 «PMID: 10669649»PubMed
- Clauss S, Wai KM, Kavey RE ym. Ezetimibe treatment of pediatric patients with hypercholesterolemia. J Pediatr 2009;154:869-72 «PMID: 19230898»PubMed
- Ramaswami U, Futema M, Bogsrud MP ym. Comparison of the characteristics at diagnosis and treatment of children with heterozygous familial hypercholesterolaemia (FH) from eight European countries. Atherosclerosis 2020;292:178-187 «PMID: 31809987»PubMed
- Davidson M. The efficacy of colesevelam HCl in the treatment of heterozygous familial hypercholesterolemia in pediatric and adult patients. Clin Ther 2013;35:1247-52 «PMID: 23916045»PubMed
- Santos RD, Wiegman A, Caprio S, ym. Alirocumab in Pediatric Patients With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia: A Randomized Clinical Trial. JAMA Pediatr 2024;178(3):283-293 «PMID: 38315470»PubMed